Fenilcetonuria PKU

Kuvan ™ (sapropterin dihydrohchloride), conocido anteriormente como Phenoptin ™, es el primero aprobado por la FDA para el tratamiento de fenilcetonuria (PKU), una enfermedad metabólica hereditaria causada por una deficiencia de la enzima fenilalanina hidroxilasa (PAH). Cantidades insuficientes o reducción de actividad de HAP se traduce en niveles elevados de fenilalanina (PHE) en la sangre. El mantenimiento de elevados niveles de Phe en sangre puede provocar graves daños neurológicos. Aprobado por la FDA en diciembre de 2007 Designado fármaco huérfano en los Estados Unidos y la Unión Europea; Fast Track ha concedido en los Estados Unidos BioMarin socio de Merck Serono, una división de Merck KGaA, Darmstadt, Alemania, presentó una solicitud de autorización de comercialización (MAA) a la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) en noviembre de 2007. Sapropterin dihidrocloruro, el ingrediente activo en Kuvan, es una forma sintética de 6R-BH4. 6R-BH4 es un cofactor esencial enzima que funciona en conjunción con HAP para metabolizar Phe.